您对囊性纤维化(CF)护理的最新发展是否最新?得益于医学科学的进步,最近几十年来,CF患者的前景得到了很多改善。科学家继续制定新药和策略,以改善CF人的生活。

让我们看看一些最新的发展。

2017年,来自囊性纤维化基金会已发布用于诊断和分类CF的更新指南。

这se guidelines might help doctors recommend more personalized approaches to treating CF.

在过去的十年中,科学家对可能导致CF的遗传突变有了更好的了解。研究人员还开发了新药来治疗某些类型的遗传突变的人。诊断CF的新指南可能会帮助医生确定谁最有可能根据其特定基因从某些治疗中受益。

CFTR调节剂可以使某些患有CF的人受益,具体取决于其年龄和特定类型的基因突变。这些药物旨在纠正引起CF症状的CFTR蛋白中的某些缺陷。尽管其他类型的药物可以帮助缓解症状,但CFTR调节剂是目前可用于解决基本原因的唯一药物。

许多不同类型的遗传突变会导致CFTR蛋白质缺陷。到目前为止,CFTR调节剂只能用于治疗某些类型的遗传突变的人。结果,有些患有CF的人目前无法从CFTR调节器的治疗中受益,但是其他许多人可以。

迄今为止,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准了某些年龄段的患者的三种CFTR调节剂疗法:某些遗传突变:

  • ivacaftor(Kalydeco),已批准2012
  • Lumacaftor/ivacaftor(Orkambi),批准2015
  • tezacaftor/ivacaftor(Symdeko),
    批准2018

根据囊性纤维化基金会的说法目前正在进行研究评估这些药物在其他CF的人群中的安全性和功效。科学家还在努力开发其他类型的CFTR调节剂疗法,这些疗法可能使更多患有CF的人受益。

要了解有关谁可能从CFTR调制器治疗中受益的更多信息,请与您的医生交谈。

Researchers around the world are working hard to improve the lives of people with CF.

除了目前可用的治疗方案外,科学家目前还试图开发新类型的类型:

  • CFTR调节剂疗法
  • 药物稀释而松开粘液
  • 减少肺部炎症的药物
  • drugs to fight bacterial and other microbial
    感染
  • drugs that target mRNA molecules that code CFTR proteins
  • 基因tic editing technologies for repairing
    突变CFTR基因

科学家还正在测试新的CF患者(包括幼儿)的当前治疗选择的安全性和功效。

其中一些努力处于早期阶段,而另一些则是进一步的。这囊性纤维化基金会是一个好地方找到的信息晚吗st research.

CF can take a toll on the physical and mental health of people who have it, as well as those who care for them. Fortunately, ongoing advancements in CF research and care are making a difference.

根据最新患者登记年度数据报告从囊性纤维化基金会中,CF患者的预期寿命持续上升。在过去的20年中,CF患者的平均肺功能得到了显着改善。营养状况也有所改善,而肺部有害细菌的存在下降。

为了为您的孩子取得最佳的结果并充分利用最近的护理进步,安排定期检查至关重要。告诉他们的护理团队健康的变化,并询问您是否应该对他们的治疗计划进行任何更改。

尽管需要更多的进展,但CF的人的寿命平均比以往任何时候都更长,更健康。科学家继续开发新的疗法,包括新的CFTR调节剂和其他药物来治疗CF。要了解有关孩子的治疗选择的更多信息,请与他们的医生和护理团队的其他成员交谈。